Генна терапія, або використання генетичних маніпуляцій для лікування захворювань, розвинулася завдяки успіхам генетики, молекулярної біології, клінічної медицини та геноміки людини. Вперше метод генної терапії був застосований в Сполучених Штатах в 1990 році.